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國(guó)藥集團(tuán)奮力打通罕見病藥物可及“最后一公里”

發(fā)布時(shí)間：2025-03-03

罕見病，也被稱為“孤兒病”，在中國(guó)患病率小于1/萬(wàn)。

近年來(lái)，國(guó)藥集團(tuán)聚焦罕見病“無(wú)藥可用”“治療成本高昂”“用藥困難”等核心難題，自主研發(fā)攻克關(guān)鍵技術(shù)壁壘，提升罕見病用藥可及性，以 100% 的努力，為 1?全力以赴，以實(shí)際行動(dòng)為罕見病患者點(diǎn)亮希望之光。

讓罕見病患者“用得上”

在罕見病領(lǐng)域，藥物可及性一直是一個(gè)核心問(wèn)題。用不上藥、用不起藥、無(wú)法足量用藥等困境深深困擾著罕見病患者。

國(guó)藥控股各級(jí)子公司及專業(yè)藥房積極發(fā)揮供應(yīng)鏈體系優(yōu)勢(shì)，成功引進(jìn)多款罕見病治療藥物，并持續(xù)助力特藥平臺(tái)、“慈善援助”“慈善捐贈(zèng)”等項(xiàng)目。

2025年1月，國(guó)藥控股完成托夫?注射液Tofersen國(guó)內(nèi)的?批進(jìn)?，該注射液將為中國(guó)漸凍癥患者帶來(lái)全新的治療契機(jī)。

四川SPS+專業(yè)藥房積極與廠家對(duì)接，引進(jìn)等40多種罕見病治療藥品。2024年以來(lái)累計(jì)服務(wù)2500多名罕見病患者，推動(dòng)多項(xiàng)罕見病患者慈善援助項(xiàng)目落地，幫助罕見病患者節(jié)省購(gòu)藥費(fèi)用70多萬(wàn)元。

國(guó)藥國(guó)際一直以來(lái)致力于推動(dòng)罕見病藥引進(jìn)和保障，自2018年起協(xié)同有關(guān)醫(yī)療機(jī)構(gòu)先后完成數(shù)款罕見病治療藥品的批量臨時(shí)進(jìn)口工作。

2018年，國(guó)藥國(guó)際罕見病藥品項(xiàng)目組成立，首個(gè)任務(wù)就是保障國(guó)內(nèi)腎上腺皮質(zhì)癌患者的穩(wěn)定用藥需求。面對(duì)國(guó)外廠家起初不愿合作的局面，項(xiàng)目組與國(guó)外制藥公司反復(fù)周旋、真誠(chéng)溝通，最終成功完成臨床急需罕見病藥品臨時(shí)進(jìn)口任務(wù)，為數(shù)百名患者送去了“生的希望”。

2021年，1500余名嬰兒痙攣癥患兒即將面臨停藥困境。在國(guó)家有關(guān)部委的指導(dǎo)與支持下，國(guó)藥國(guó)際成功將藥品配送至全國(guó)50家定點(diǎn)醫(yī)院，緩解了上千名患兒階段性用藥難題。

2023年11月，國(guó)藥國(guó)際接到批量進(jìn)口治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）的地夫可特片的緊急用藥需求。僅僅62個(gè)工作日，國(guó)藥國(guó)際成功完成藥品進(jìn)口，并在北京協(xié)和醫(yī)院交付開出我國(guó)內(nèi)地首張?zhí)幏健?/p>

讓罕見病患者“被關(guān)愛”

多年來(lái)，國(guó)藥控股SPS+專業(yè)藥房持續(xù)關(guān)注罕見病群體，與多地醫(yī)保局合作建設(shè)罕見病關(guān)愛中心。同時(shí)，針對(duì)罕見病用藥、新特藥品提供全球?qū)に幣c預(yù)訂服務(wù)，為罕見病患者提供藥物治療管理、患者教育、病程關(guān)懷等全周期關(guān)愛服務(wù)，持續(xù)構(gòu)筑罕見病關(guān)愛體系，滿足罕見病群體的迫切所需。

在2月28日國(guó)際罕見病日當(dāng)天，國(guó)控湖北攜手湖北省慈善總會(huì)啟動(dòng)“罕見病兒童守護(hù)計(jì)劃項(xiàng)目”。該項(xiàng)目依托湖北省罕見病診療協(xié)作網(wǎng)，通過(guò)搭建兒童罕見病康復(fù)醫(yī)療、慈善援助、志愿幫扶等診療生態(tài)及多層次醫(yī)療保障體系，為省內(nèi)18歲以下困難家庭兒童罕見病患者提供全面、系統(tǒng)的幫扶與治療。國(guó)控湖北將積極發(fā)揮藥品保障供應(yīng)體系優(yōu)勢(shì)，積極參與項(xiàng)目醫(yī)療診斷體系、藥品援助體系的搭建，為項(xiàng)目提供全方位支持。

針對(duì)血友病患這一罕見病群體，河南、江蘇SPS+專業(yè)藥房紛紛行動(dòng)，聯(lián)合與當(dāng)?shù)蒯t(yī)院、公益組織等舉辦血友病專題宣教活動(dòng)，講授正確的防治知識(shí)和應(yīng)急處理技巧，為患者及家屬提供規(guī)范治療的專業(yè)指導(dǎo)。

山西SPS+專業(yè)藥房策劃發(fā)布12期罕見病專題宣傳活動(dòng)，提升公眾對(duì)罕見病的認(rèn)知與重視，搭建起患者、家屬與社會(huì)之間的信息交流平臺(tái)。